“由于CAR-T藥品是由活細胞制備的，成品需全程放置于超低溫冷鏈裝置中，因此患者在藥房購買藥品后，只能通過專門的運輸車輛交付到醫(yī)院指定的臨床科室人員手中?！睆?fù)星凱瑞（上海）生物科技有限公司準入與公共事務(wù)高級總監(jiān)曹天睿對記者說道。

此次發(fā)布的《指南》中，首次提出將CAR-T藥品使用質(zhì)量管理納入統(tǒng)一的醫(yī)療機構(gòu)藥品管理體系，指導(dǎo)醫(yī)療機構(gòu)組建多學(xué)科診療團隊，由臨床使用細胞治療藥品的科室負責(zé)人作為細胞治療團隊負責(zé)人對細胞治療項目的各環(huán)節(jié)進行監(jiān)督，院內(nèi)其它部門明確職責(zé)，協(xié)同配合參與，有效保障患者使用藥品的質(zhì)量安全和可追溯。

目前，醫(yī)療機構(gòu)使用CAR-T藥品大多采用由患者從零售藥店簽約購買，通過零售環(huán)節(jié)配送至臨床使用的模式，如何保障CAR-T藥品零售-使用交付環(huán)節(jié)的質(zhì)量可控成為擺在監(jiān)管部門面前的難題。

edf平台11月13日，澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者從在上海市徐匯區(qū)舉辦的細胞和基因治療藥品創(chuàng)新與臨床發(fā)展論壇獲悉，由徐匯區(qū)市場監(jiān)管局牽頭制定的上海市首部《醫(yī)療機構(gòu)使用細胞治療藥品質(zhì)量管理指南》發(fā)布，為CAR-T創(chuàng)新藥品的使用提供了規(guī)范化的指導(dǎo)，保障百姓用上放心藥。

動輒120萬元一針的藥品，如何保證使用過程中質(zhì)量安全有效？這是許多臨床使用CAR-T藥品的患者最為關(guān)心的問題。相對于常規(guī)藥品由醫(yī)院藥劑科統(tǒng)一采購、統(tǒng)一管理模式，多數(shù)醫(yī)療機構(gòu)尚未明確CAR-T細胞治療藥品的具體責(zé)任部門?！坝行┽t(yī)院的藥劑科未參與到藥品交付過程，多由腫瘤科或血液科的一線醫(yī)護人員在病房內(nèi)直接進行藥品的接收、復(fù)蘇等環(huán)節(jié)操作，相關(guān)人員在藥品質(zhì)量管理上也相對缺乏經(jīng)驗，存在一定風(fēng)險。”徐匯區(qū)市場監(jiān)管局藥化科負責(zé)人表示。

針對這一難題，《指南》對CAR-T藥品使用環(huán)節(jié)全流程涉及的場所、藥品定購/采購、交付與驗收等環(huán)節(jié)的質(zhì)量管控要求和操作流程分別作出了具體規(guī)定，如，明確“藥品送達至醫(yī)療機構(gòu)指定的場所后，根據(jù)持有人設(shè)定的驗收要求，由細胞治療藥品的生產(chǎn)、流通、使用方實施多方協(xié)同驗收。參與驗收的人員包括醫(yī)療機構(gòu)、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經(jīng)營企業(yè)、患者或其家屬等。”

“我們醫(yī)院已經(jīng)參照《指南》，制定了由醫(yī)療機構(gòu)、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經(jīng)營企業(yè)、患者或其家屬四方參與的協(xié)同驗收制度，藥學(xué)部門根據(jù)職責(zé)全程跟蹤，確保藥品資質(zhì)文件齊全、外觀質(zhì)量合格。”復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任醫(yī)師張劍表示。

數(shù)據(jù)顯示，徐匯區(qū)現(xiàn)有5家醫(yī)療機構(gòu)已開展CAR-T藥品臨床使用，占全市的30%。“發(fā)布《指南》只是邁出的第一步，隨著更多創(chuàng)新藥械投入市場，我們也將與時俱進，為促進新藥技術(shù)開發(fā)與轉(zhuǎn)化、成果應(yīng)用與推廣保駕護航，讓‘用得起’、‘用得上’的細胞和基因治療產(chǎn)品早日惠及患者。”徐匯區(qū)市場監(jiān)督管理局黨組成員、二級調(diào)研員高吾名說。

作為一種個人定制化的活細胞藥品，CAR-T藥品已成功應(yīng)用于臨床治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤，一經(jīng)上市便引起了各方的關(guān)注。目前，上海已有3款CAR-T藥品獲得國家藥監(jiān)局批準上市，數(shù)量占到全國的一半。上海有近20家醫(yī)療機構(gòu)通過相關(guān)持有人認證，正在或者即將臨床應(yīng)用CAR-T藥品，處于全國領(lǐng)先地位。